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一、RSV 防控领域中的双重突破
在 6 月 13 日，Moderna 宣布其 mRNA RSV 疫苗 mResvia 获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，将适应症扩展到 18 至 59 岁的高危人群。这一决定基于其 III 期试验的数据，该数据表明疫苗在年轻高危群体中所产生的中和抗体滴度达到了老年人的 90%。然而，分析师指出，真正的市场挑战在于美国疾病控制与预防中心（CDC）免疫实践咨询委员会（ACIP）的推荐，尤其是在怀疑疫苗效果的 Dr. Robert Malone 担任新任主席后，该疫苗的接种指南可能面临更严格的限制。此外，HHS 部长 Robert F. Kennedy Jr. 此前一度重组了 ACIP，罢免了所有成员，并任命了两名对 mRNA 疫苗表达过反对意见的新委员，这给 mResvia 的市场推广带来不确定性。
与此同时，Merck 在 6 月 10 日通过 RSV 单克隆抗体 clesrovimab（商品名 Enflonsia）进军婴幼儿市场。此药物在 CLEVER 试验中显示出色的效果，可以降低新生儿感染 RSV 相关下呼吸道感染的风险达 60.5%，并减少住院率 84.3%。其固定剂量的特点，避免了常规的体重调整，提供长达 5 个月的保护期，成为 Sanofi 与阿斯利康的 Beyfortus 的直接竞争对手。ACIP 于 6 月 26 日投票建议将该药用于没有母源抗体保护的 8 个月以下婴儿，为 Merck 抢得约 200 万新生儿市场铺平了道路。
二、肿瘤治疗领域的多样化进展
UroGen 的新疗法 Zusduri（丝裂霉素膀胱内注射剂）成为六月里备受关注的审批案例。尽管 FDA 肿瘤药物咨询委员会对其申请投票结果为 5:4 反对，认为其 ENVISION 试验缺乏随机对照以及随访时间不足，FDA 仍基于 18 个月 80.6% 的持续缓解率数据批准了其用于治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌。这一适应症的获批为该类型疾病中首创新的治疗选择，有望在 7 月问世后挑战现有的卡介苗（BCG）疗法的市场地位。UroGen 承诺将完成 ENVISION 试验以进一步提供更多数据，这被视为 FDA 在不满足医疗需求领域中的一个灵活审批例子。
Nuvation Bio 推出的 ROS1 抑制剂 taletrectinib（Ibtrozi）因 TRUST 系列试验的出色结果而获得加速批准。在未接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的患者中，其客观响应率达到 90%，对于脑转移患者，颅内响应率为 73%。虽然该试验并未包含无进展生存期的数据，有分析师指出，这一药物在 ROS1 阳性非小细胞肺癌（NSCLC）中取得的突破可能会重塑靶向治疗的格局。作为 Nuvation 首个商业化的产品，Ibtrozi 的上市进程对公司未来的估值具有直接影响。
三、广泛的药品审批动向
拜耳（Bayer）的 Nubeqa 于 6 月 4 日获批单药用于转移性去势敏感前列腺癌（mCSPC），突破了此前需与多西他赛合并使用的限制。ARANOTE 试验结果证明，Nubeqa 联合雄激素剥夺治疗（ADT）能够使高负荷肿瘤患者的疾病进展风险降低 40%，而低负荷患者风险则降低 70%。2024 年该药品已为拜耳带来 17.5 亿美元收入，新的使用许可预计将推动其年销售额突破 20 亿美元。
Beigene 更名为 BeOne 的 Brukinsa 片剂的获批改善了用药的便利性。通过将原有 80mg 胶囊替换为 160mg 片剂，实现每次每日两次的灵活给药。片剂与胶囊在健康志愿者中表现出相似的药代动力学特征，预计在 2025 年 10 月完成剂型转换。
艾伯维（AbbVie）的 Mavyret 成为首个获批用于治疗急性丙型肝炎的药物，这一 8 周疗程展现出 96% 的持续病毒学应答率。此次适应症的扩展填补了急性 HCV 治疗的市场空白，并有望在销售减少 7% 至 13 亿美元的背景下重拾市场动力。
四、行业展望与延伸
六月的审批事件展现出 FDA 在公共卫生迫切需求与科学严谨性之间取得的平衡。RSV 领域中，Moderna 疫苗与 Merck 抗体的竞争激发了市场的进一步细分，而 UroGen 医疗方案的争议性审批则可能成为未来审批类似“单臂试验 + 高缓解率”药物的标杆案例。
值得持续关注的是，阿斯利康与第一三共联合推出的 Datroway（TROP2 ADC）凭借 45% 的客观缓解率获得加速批准用于 EGFR 突变 NSCLC，其后续试验的成功与否将决定该类 ADC 药物的监管前景。在人工智能工具 Elsa 的对比中，肿瘤免疫和基因治疗等领域在下半年预期将不断呈现出突破性疗法的审批。然而，行业普遍认为，在 ACIP 的重组和医保政策的压力下，创新药的市场准入挑战仍将同步增加，真正的成功依旧需要横跨临床指南和支付政策等多重障碍。
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