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在2025年的欧洲血液学协会（EHA）年会上，Incyte公司推出的新药INCA33989（抗CALR单抗）取得的研究成果备受瞩目。这款药物专为携带钙网蛋白突变（mutCALR）的原发性血小板增多症（ET）患者量身打造，展现出了卓越的安全性与疗效，为ET患者带来了新的希望。
ET是一种骨髓增殖性肿瘤，巨核细胞在患者体内过度繁殖，导致血小板数量异常增加。这不仅会引发血栓和出血风险，更可能转化为严重的骨髓纤维化或急性髓系白血病。在所有ET患者中，约25%有CALR基因第9外显子的突变，其中以1型和2型突变最为常见。此类突变会引发一系列分子变化，导致病理性JAK/STAT信号通路的过度活化。
针对这些突变，INCA33989作为一款高亲和力的人源Fc沉默IgG1单克隆抗体，通过特异性靶向TPO-R复合体中的突变CALR，抑制相关细胞信号传导和增殖，与传统治疗方法截然不同，能够从根本上改变疾病进程。
在研究设计方面，INCA33989的临床试验分为INCA33989-101和INCA33989-102两项I期研究。入组ET或MF高危患者需符合特定标准，特别是CALR突变的确诊。在49位参与者中，这款药物显示出良好的耐受性，无显著剂量限制性毒性。85.7%的患者出现轻微不良事件，多为疲劳、头晕等，但未引发严重临床后果。
INCA33989展现了显著的疗效。多数患者在用药后其血小板数迅速降至正常水平。其中，在高剂量组中，血小板计数的正常化频率更高，体现出药物良好的血液学反应。此外，分子水平上，使用INCA33989治疗的患者其CALR突变等位基因频率显著下降，进一步支持了药物的有效性。
综上所述，这款药物在初步试验中表现出的安全性和疗效，预示着其在靶向CALR突变治疗ET方面的广阔前景。未来，随着抗CALR单抗及其他TCE药物的不断开发，ET患者的治疗手段有望进一步丰富和改善。
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