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7月2日，专注于前沿基因治疗领域的创新企业信念医药集团（Belief BioMed，简称“信念医药”）宣布，他们自主研发的基因治疗药物信玖凝®（BBM-H901注射液，通用名：波哌达可基注射液）在一项研究者发起的临床研究（IIT，NCT04135300）中，用于治疗成人B型血友病患者的长期出血情况随访研究数据，于第33届国际血栓与止血学会会议（ISTH）上通过口头报告正式发布。
信玖凝®是由信念医药研发和生产的一种基因治疗药物，采用优化的重组腺相关病毒（rAAV）携带人凝血因子Ⅸ（FIX）基因。该药物已于2025年4月8日获得国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于治疗中重度先天性凝血因子IX缺乏症的成年患者。在本次ISTH大会上，信玖凝®的相关成果得到公开展示。
研究背景显示，本次研究由中国医学科学院血液病医院主导，旨在评估BBM-H901注射液在FIX≤2%的B型血友病患者中的安全性和有效性。这是一项单中心、单臂、探索性的研究，2019年10月至2021年1月间，10例患者成功入组并接受了BBM-H901注射液单次静脉输注治疗。最晚一例患者的随访数据已于2022年5月刊登在《柳叶刀-血液病学》。此次大会重点公布的是这10例患者在接受BBM-H901注射液后的长期随访数据。
在结果方面，10例受试者的中位随访时间达213周（159-270周）。他们最后一次随访的FIX活性平均值（±标准差）为40.4(±23.23)%（依据一期法Actin-FSL）。前三个完成五年随访的患者平均FIX活性（±标准差）为36.9(±1.85)%。注射后，各时间点受试者的FIX活性平均值均保持在30%以上。在长期随访里，90%的受试者FIX水平保持稳定高表达，未发生出血事件，年化出血率为零，并且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗。整个随访期间，未发生死亡、严重不良事件、血栓栓塞事件、以及FIX抑制物阳性的情况，且无转氨酶异常的不良反应。
结论表明，BBM-H901注射液在治疗B型血友病方面显示出良好的安全性，FIX的载体衍生活性表现出长期稳定表达，能够有效降低出血事件的发生，并且大幅减少患者对外源性凝血因子产品的需求。
关于信玖凝®，该药物于2025年4月8日通过国家药品监督管理局的批准，成为中国首个上市的B型血友病基因治疗药物。通过静脉注射，该药物将凝血因子IX基因导入患者体内，实现凝血因子水平的长期稳定提升。信玖凝®临床研究成果曾在《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》发表，并被国家药监局药品审评中心列入“突破性治疗品种”名单。2024年，长期随访结果在ISTH大会上公布，随后Ⅲ期临床研究结果在美国血液学会会议上发布。2025年，更多长期随访结果于ISTH大会上以口头报告的形式展示。
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