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来自多伦多大学等科研机构的研究团队近日在一项I/II期临床试验中发现，单次zimislecel输注可有效恢复1型糖尿病成年患者的胰岛功能，并显著提升其血糖控制能力。这一发现可能为代替终身胰岛素治疗和供者依赖的移植手术提供新的可扩展性细胞疗法。
1型糖尿病是一种终身性疾病，全球受其影响的人数超过800万。该病的基本特征是分泌胰岛素的β细胞丧失，导致患者无法自行调节血糖水平，因此需要长期依赖外源性胰岛素以防止致命的并发症。
尽管自动胰岛素输送系统和持续血糖监测设备为患者提供了更多管理血糖的方案，但是即便进行强化胰岛素治疗，大部分患者仍然难以达成理想的血糖控制标准。尤其是对于低血糖意识受损的患者，他们更难以察觉和管理血糖水平的危险变化。
目前的胰岛或胰腺移植可以恢复自然的血糖控制能力，但这类手术严重依赖供者的器官，且许多患者需要进行多次移植才能在一定程度上摆脱对胰岛素的依赖。寻找一致且可扩展的替代方法成为一大难题。
在这项研究中，参与试验的14名志愿者在北美和欧洲的多个中心完成了至少12个月的跟踪研究。志愿者年龄在18到65岁之间，均患有1型糖尿病，并在过去一年中经历过至少两次严重低血糖事件。他们接受了单次zimislecel输注，且在入组前均已使用连续血糖监测系统至少3个月。
试验中，所有参与者都接受了不含糖皮质激素的免疫抑制治疗，研究的早期阶段着重于安全性监测，而后期阶段则进行了统一的给药。结果显示，12名接受全剂量治疗的患者中，无一例发生严重低血糖事件，且其糖化血红蛋白（HbA1c）降至7%以下。在第一年里，患者的血糖有超过70%的时间保持在70-180 mg/dL的范围内。其中，10名患者实现了胰岛素独立，其余两名患者的胰岛素用量显著减少。
在此过程中，中性粒细胞减少症被识别为最常见的严重不良事件，三名患者出现了这一症状。此外，研究中报告了两起死亡案例，其中一例由于患者未按规定使用糖皮质激素导致隐球菌性脑膜炎，另一例则因既存的神经认知障碍恶化而离世。
尽管这些结果让人振奋，研究团队也指出临床试验存在一定局限性：作为开放标签设计，样本量较小，且未预先指定结局指标。因此，需要进行更大规模的样本试验、更长时间的随访以及更全面的临床试验设定，以验证这些初步发现。目前，相关的更高级别临床试验正在进行中。
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