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北海康成制药有限公司（简称“北海康成”）是一家专注于罕见疾病领域的领先生物制药公司，致力于开发与商业化创新疗法。7月3日北海康成宣布，于5月13日批准上市的戈芮宁®，在上海交通大学医学院附属新华医院首次开出处方，标志着这一自主研发的酶替代药物正式投入临床应用。7月3日，来自新疆的一位14岁患者成为该药的首例受益者。其于9岁时被确诊为I型戈谢病，目前症状严重，亟需治疗。戈芮宁的临床应用为国内戈谢病患者提供了新的治疗选项。
据新华医院儿童内分泌遗传科主任医师张惠文介绍，戈谢病是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶缺乏而致的罕见遗传代谢病，症状包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统损害，严重时可能危及生命。注射用维拉苷酶β（即戈芮宁）可通过静脉注射补充患者体内缺乏的关键酶，在国内批准的药物中，戈芮宁的适用人群最为广泛，可用于Ⅰ型与Ⅲ型戈谢病患者，同时适用于其他药物无效或不耐受的青少年与成人。
戈谢病可根据神经系统的受累情况分为非神经病变型（Ⅰ型）、急性神经病变型（Ⅱ型）和慢性或亚急性神经病变型（Ⅲ型），大部分患者为Ⅰ型和Ⅲ型。儿童患者的症状通常较为严重，早期诊断与治疗对改善预后至关重要。临床数据显示，戈芮宁能显著改善患者的症状，治疗9个月后，患者的脾脏体积平均缩小了35.32%，血红蛋白水平提高了2.17 g/dL。戈芮宁的临床应用为患者群体带来了希望，同时也展示了新华医院在医疗科技创新方面的领先地位。
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