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2025年7月2日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式宣布，经过快速审核，批准再生元制药（Regeneron）公司研发的linvoseltamab-gcpt（商品名：Lynozyfic）上市。这一突破性疗法特别针对已接受至少四线治疗但仍复发或难治的多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者。此前患者需接受过包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）以及抗CD38单抗等多种治疗方案。然而，Lynozyfic的问世为这些患者提供了新的治疗选择。
再生元制药开发的linvoseltamab是一种创新的双特异性抗体。该疗法通过连接多发性骨髓瘤（MM）细胞表面的B细胞成熟抗原（BCMA）与T细胞表面的CD3，激活T细胞以杀伤肿瘤细胞，从而实现治疗效果。在获得FDA批准的消息传出后，Regeneron的股价也应声上涨了2%。
这次加速审批是基于LINKER-MM1研究（NCT03761108）的数据结果。该研究是一项开放标签、多中心、多队列的临床试验，专门纳入之前已经接受过至少三种治疗方案但未使用BCMA靶向双抗、BCMA CAR-T或其他T细胞连接器疗法的RRMM患者。在已接受至少四线治疗的80例患者中，客观缓解率（ORR）达到70%（95% CI: 59%-80%），这项数据是通过盲法独立审查委员会根据国际骨髓瘤工作组（IMWG）的标准评估得出的。中位随访11.3个月后，患者在9个月时的缓解持续率（DOR）为89%，到12个月时为72%，显示出持久的抗癌活性。
需特别注意的是，说明书中含有黑框警告，提示可能发生危及生命的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性反应，包括免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。在临床试验中，CRS的发生率为46%，其中严重度在3级以上的不足1%；神经毒性事件（包括ICANS）的发生率为54%，其中8%达到3-4级。此外，患者还需警惕其他风险，如感染、中性粒细胞减少、肝毒性以及胚胎-胎儿毒性等。由于这些潜在的严重不良事件，Lynozyfic仅限于通过风险评估与管理策略（REMS）计划中的医院使用，以确保治疗的安全性。
近年来，BCMA靶向疗法在多发性骨髓瘤治疗领域中备受关注。而Lynozyfic的成功获批，进一步巩固了双特异性抗体BiTE疗法作为CAR-T疗法以外的重要治疗选择，为那些多线治疗失败的患者带来了全新的希望。
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