点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2025年上半年，美国食品药品监督管理局（FDA）药物评价和研究中心（CDER）共批准16款创新药物，其中8款被认定为“首创新”药物，展示出创新药物在新药研发中的重要性。进入第三季度，Biospace对即将可能获得FDA批准的创新药物进行预测，尽管FDA内部的人事变动增加了批准的不确定性，本文列出了可能在2025第三季度获得FDA批准的5款创新药物，并介绍了它们的优势和最新动态。
药物之一是葛兰素史克（GSK）的Blenrep，其针对多发性骨髓瘤的重新申请将在2025年7月的FDA肿瘤药物咨询委员会会议上进行审议。Blenrep以往作为单药用于多发性骨髓瘤的治疗，因关键性试验未达标而被撤回。现GSK计划通过与其他药物联用重新上市，尤其是与武田的Velcade或百时美施贵宝的Pomalyst联合应用，展示出其在二线治疗上的潜力。Blenrep若在FDA重新获批，将在市场上占据重要地位。
Ionis Pharmaceuticals开发的Donidalorsen作为新型预防药物，专门针对遗传性血管性水肿（HAE）。它通过靶向肝脏递送，减少缓激肽的释放来预防HAE发作。在多个试验中，Donidalorsen表现出良好的疗效与安全性，新药申请已被FDA受理，若顺利获批，将成为首个专用于HAE预防的药物。
Capricor开发的Deramiocel（CAP-1002）是一款创新生物制剂，主要用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病。其通过以心脏来源细胞分泌的外泌体来改善肌肉组织的纤维化，并增强心脏功能。Deramiocel的生物制品许可申请已被FDA受理，并得到优先审评资格，若获批，将成为首次针对DMD心肌病的突破性疗法。
Scholar Rock的Apitegromab则是一款针对肌肉生长抑制素的单克隆抗体，专为治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）而研发。它通过阻止肌肉生长抑制素的活性来促进肌肉生长，关键 III 期试验中表现出积极结果，受到了市场的高度关注。目前FDA正在审评Apitegromab的上市申请，若获批，它将与市场上现有的治疗方案形成竞争。
赛诺菲的Tolebrutinib是一种BTK抑制剂，专用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS），且能在无复发活动的情况下延缓患者残疾的进程。它因其能够穿透血脑屏障，在中枢神经系统发挥作用而备受期待，其新药申请也已被FDA受理，若顺利获批，将是首个针对nrSPMS的BTK抑制剂。
这些创新药物如果能够成功获得FDA的批准，将在各自的治疗领域中发挥重要作用，并为全球患者提供更多选择和希望。药时代将继续关注这些药物的最新进展和动向，为读者带来及时的信息更新。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
