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7月2日,武汉协和医院血液科团队在国际知名医学期刊《柳叶刀》上发表了一篇关于“In-vivo B-cell maturation antigen CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma”的研究文章。这项研究首次在全球范围内成功实现了体内制备In Vivo CAR-T疗法的临床应用,标志着血液肿瘤治疗领域的重要突破,也是CAR-T技术从传统体外制作转向创新体内生成的重要里程碑。
In Vivo CAR-T技术的出现,简化了传统自体CAR-T疗法所需的繁琐步骤,通过使用病毒或非病毒载体,直接在患者体内对内源性T细胞进行原位编辑,使其转变为CAR-T细胞。在这项研究中(注册号NCT06691685),研究团队首次设计并实施了体内CAR-T疗法的临床方案,并确定了给药剂量。结果显示,无需进行传统的单采和清淋程序,就能高效地改造人体内的T细胞。临床试验结果表明,In Vivo CAR-T疗法具有良好的安全性,除了一些低程度的血液毒性外,没有观察到4级及以上的严重毒副作用。在试验中,4名复发难治性多发性骨髓瘤患者全部取得了客观缓解率(ORR)达到100%的成绩,其中2名患者达到了严格完全缓解(sCR)。值得关注的是,这一新技术在以往传统CAR-T细胞难以渗透的部位,如髓外病灶和脑脊液中,同样展现出了显著疗效。
此前,武汉协和血液科团队还在《EClinicalMedicine》杂志上发表了关于“Safety and clinical efficacy of Relmacabtagene autoleucel (relma-cel) for systemic lupus erythematosus: a phase 1 open-label clinical trial”的研究文章。该临床研究(注册号NCT05765006)为中重度活动性系统性红斑狼疮(SLE)患者开展了首个CD19 CAR-T疗法的Ⅰ期剂量递增试验。这项研究证明了CAR-T治疗SLE的总体安全性及良好的耐受性,并首次报道了CAR-T治疗后出现的继发性噬血现象(IEC-HS)病例,为该疗法在自身免疫疾病领域的应用提供了重要基础。
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