点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
近日，华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授团队在国际权威医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）发表了一篇重要的临床研究论文，探讨体内 CAR-T（in vivo CAR-T）在复发性或难治性多发性骨髓瘤中的应用。这项研究不仅展示了该疗法的初步临床数据，还开创了体内细胞疗法的临床实践新里程碑。
在多发性骨髓瘤的治疗中，CAR-T 细胞疗法一直表现出显著的疗效。然而，传统的自体 CAR-T 技术因繁琐的制造环节和高昂的成本限制了其广泛应用。体内 CAR-T 细胞疗法通过将 CAR 转基因直接递送到体内的 T 细胞中，使其自然重编程为 CAR-T 细胞，避免了体外制造的复杂过程，是一种更为经济高效的选择。尽管早期临床前研究尝试使用慢病毒载体来实现体内 CAR-T 细胞的改造，但缺乏临床证据支撑。
此次研究中，ESO-T01 的开发是基于一种靶向纳米抗体，具备免疫屏蔽功能的慢病毒载体。此载体由 EsoBiotec 和普瑞金合作开发，靶向 BCMA 的人源化单域抗体被成功融入其中。开发团队通过特异性分子改造，实现了对 T 细胞的特异性靶向，以降低免疫反应风险，这一新型技术在小鼠模型中显示出良好的疗效和安全性。
在一项单臂、开放标签的 1 期临床试验中，研究团队在首批试验中选择了 4 名复发或难治性多发性骨髓瘤患者。所有患者均提前接受了低剂量 ESO-T01 的静脉输注，关键在于这种疗法无需事前的外周血单个核细胞采集及淋巴细胞清除，大大简化了治疗流程。输注后，所有患者均经历了一定程度的急性免疫反应，主要表现为发热、低血压等，但通过对症处理后症状均得到控制，未出现严重的不良反应。
重要的是，在输注后的随访中，研究参与者显示出积极的治疗响应。部分患者在 28 天内达到病灶消解或部分缓解。更为显著的是，患者 1 在第二个月时已实现完全缓解，这无疑为该疗法的未来应用提供了积极的证据支持。
总的来看，ESO-T01 作为首个在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中使用的体内 CAR-T 细胞疗法，展现出其在未来临床实践中的巨大潜力。虽然仍需进一步研究来监测其长期的安全性和有效性，但研究结果无疑为这一领域的进一步探索提供了具参考价值的数据。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
