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近日，Longeveron公司正式宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其再生医学细胞疗法Laromestrocel用于治疗儿童扩张型心肌病（DCM）的第二期临床试验申请。该公司计划在2026年上半年启动该临床项目。
Laromestrocel，也被称为Lomecel-B，是一种采用同种异体细胞技术制成的疗法，其基础是从年轻健康成年人的骨髓中提取的特化细胞，即药物信号细胞（Medicinal Signaling Cells, MSC）。研究数据显示，这些细胞能在体内执行多项复杂功能，包括促进新组织的形成。此外，它们还会对损伤或疾病的部位产生反应，分泌具有免疫调节以及再生作用的生物活性因子。
在此之前，Longeveron已于今年6月完成了Laromestrocel作为左心发育不良综合征（HLHS）辅助治疗的2b期临床研究（ELPIS II）的全部患者入组，该研究将进行为期12个月的随访，预计在2026年第三季度发布初步结果。
今年3月，Longeveron还在权威期刊《Nature Medicine》上发表了一项关于轻度阿尔茨海默症（AD）的2a期临床研究（CLEAR MIND）的结果。这项研究表明Laromestrocel在安全性方面表现良好，且未出现淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA）。
对于新一阶段的研究进展，Longeveron的首席医疗官Nataliya Agafonova博士表达了乐观态度：“我们非常高兴能够推进Laromestrocel在儿童扩张型心肌病领域的临床开发。这种罕见而进展迅速的致命疾病目前缺乏有效的治疗手段，近乎40%的患儿在确诊后两年内需进行心脏移植或遇到生命危险。对此类儿童心血管疾病的治疗方法有迫切需求。我们的研究计划进一步强调了Longeveron在开发针对罕见病，特别是心血管疾病的前沿干细胞疗法方面的承诺。我们相信Laromestrocel将有望显著改善患者生活质量。”
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