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Krystal Biotech于2025年7月9日宣布，其EMERALD-1 1/2期临床试验中首位患者已经成功接受了治疗。该研究的主要目的是验证KB801在治疗神经营养性角膜炎（NK）中的效果。KB801是一种正在研制中的眼科基因疗法，能够重复给药，专门用于对抗NK这种退行性角膜疾病。NK的主要特征是控制眼睛的神经元受到损害，或者功能丧失，从而导致角膜上皮发生缺损、溃疡甚至穿孔的症状。如果不加以适时治疗，NK可能会引发严重的视力损失问题。虽然NK属于罕见病症，但据估计，每10万人中有10到50例患者受此病困扰。
EMERALD-1是一项随机、双盲、多中心和安慰剂对照的临床研究。研究目的在于通过眼药水的形式给药，评估KB801治疗NK的有效性。计划招募多达27名符合Mackie标准的2期或3期NK成人患者，采用2:1的随机分配方式进行试验。这些患者将接受KB801（其浓度为1010 PFU/mL）或安慰剂，每周两次，将其作为局部应用药水，滴入研究中的眼睛，持续8周时间。EMERALD-1的主要目标是评估KB801局部使用在NK患者中的安全性和耐受性。次要目标则在于通过角膜上皮完全持久性愈合的患者比例来验证疗效，定义为在第8周和第10周时没有角膜病变区域的角膜荧光素染色。其他探索性疗效指标包括从基线到第4周、第6周、第8周、第10周和第20周角膜病变大小的变化，以及对角膜感觉和患者报告症状负担的评估。
Krystal Biotech公司研发总裁Suma Krishnan指出：“随着EMERALD-1首位患者的治疗启动，以及针对DEB的3期IOLITE研究的推进，我们的眼科产品线正在稳步发展。过去，由于眼前段蛋白质清除率快和细胞更新率高的限制，生物制剂和基因疗法在治疗角膜上皮缺损和其他眼前段疾病方面的应用受到限制。而现在，我们有机会通过简单的眼药水应用，实现有持续表达能力的治疗性生物制剂的重复给药，并期望能为需要帮助的NK患者带来显著的健康改善。”
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