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近日，深圳信立泰药业股份有限公司宣布，其引入的创新基因编辑药物YOLT-101注射液已获得国家药品监督管理局的临床试验批准，用于开发针对杂合子家族性高胆固醇血症的治疗。此种基因编辑药物的独特之处在于，其组成包括了包裹在脂质纳米颗粒中的基因编辑器和引导RNA，通过特定的机制进入肝细胞内，对PCSK9基因进行精确的碱基编辑，抑制该基因的表达，以此达到降低血液中低密度脂蛋白胆固醇水平的目的。
目前的临床治疗中，针对高胆固醇问题，主要依赖他汀类药物、胆固醇吸收抑制剂和PCSK9抑制剂等。科学研究表明，PCSK9基因的功能缺失与低密度脂蛋白胆固醇水平降低密切相关，携带该基因缺失突变的个体其心血管健康状况通常较佳。近年来，使用PCSK9单克隆抗体，不论是单独使用还是与他汀类药物联合使用，都显示出对降低血清低密度脂蛋白胆固醇水平及改善心血管健康方面的明显效果。基于这些研究结果，不同地区的血脂指南或专家共识普遍推荐PCSK9抑制剂。
YOLT-101作为一种基因编辑药物，通过直接对PCSK9基因进行碱基改造，有望成为一种更高效的治疗选择。如果研制成功并获批上市，将为家族性高胆固醇血症患者带来更高的依从性和更为便捷的治疗方案。
关于家族性高胆固醇血症，该病属于常染色体显性遗传病，由于关键基因突变，患者自出生起便暴露于高胆固醇风险中，增加了动脉粥样硬化心血管疾病的发生概率。全球范围内，家族性高胆固醇血症的知晓率和诊断率相对较低，整体治疗效果也不理想，目前的常规疗法主要是结合多种降脂药物及其他疗法的综合治疗，患者往往面临疗效不理想、药物副作用以及长期持续用药的挑战。
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