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2025年7月14日，Nanoscope Therapeutics宣布开始分阶段向美国食品药品监督管理局（FDA）提交其治疗视网膜色素变性的新型基因疗法MCO-010的生物制剂许可申请（BLA）。MCO-010，学名为sonpiretigene isteparvovec，是一款用于玻璃体内注射的悬浮液，是首个采用光遗传学技术，通过非突变依赖机制恢复视力的基因疗法。
Nanoscope Therapeutics公司专注于研发和商业化突破性基因疗法，帮助因视网膜退行性疾病而严重视力受损的患者。此举得到FDA的滚动审核允许，首个提交模块已经完成，预计2026年初完成全部BLA申请的提交。
今年3月，Nanoscope在《Molecular Therapy》上发表的研究结果显示，MCO-010能够在视网膜色素变性的小鼠模型中恢复视觉行为。此外，在晚期视网膜色素变性患者中，对玻璃体内进行一次性注射AAV2-MCO-010便可改善视觉功能。
MCO-010是一种合成的多特性视蛋白，具有广泛的光谱灵敏度，可在环境光下被激活。这种蛋白适用于由多种基因突变引发的视网膜色素变性。MCO-010由三个非哺乳动物来源的结构域组成，通过AAV2载体递送基因突变的合成视蛋白AAV2-MCO-010，采取玻璃体内注射的给药方式。AAV2载体经过优化以专门作用于双极细胞。
涉及MCO-010相关技术的专利PCT/US2017/059922以及已授权的US11180537B2保护了一种新型合成视蛋白eMCO1，该蛋白包括视蛋白和mCherry的序列。此外，还有一项延续申请方法，旨在通过施用特定序列或其同源性的核苷酸载体，恢复患有视网膜营养不良或变性病的患者的视力。
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